He de participar en un assaig clínic?

Als pacients amb càncer de vegades se’ls proposa que participan a algun assaig clínic, i la decisió no sempre és fàcil. Posem la informació sobre la taula. L’assaig clínic és la principal via d’obtenció de nous medicaments, que seran més eficaços i/o més segurs que els que es volen substituir. Es fan en centres hospitalaris i es financen amb diners de les mateixes farmacèutiques que promouen aquests medicaments.

Per què es fan assajos clínics

Els assajos clínics són necessaris per fer avançar els tractaments contra les malalties. La quimioteràpia contra el càncer, per exemple, ha millorat molt els últims anys. Ara és més eficaç (aconsegueix els seus objectius en una major proporció de persones) i més segura (provoca menys efectes secundaris). I el mateix passa amb els tractaments d’altres malalties.

Una de les grans innovacions en el tractament contra el càncer és la immunoteràpia. Cal un article a aquest blog per explicar ben bé en què consisteix, però bàsicament es pot dir que permet actuar sobre el càncer de manera més precisa i sense causar tants danys. I la investigació en aquesta teràpia avança gràcies a la tècnica de l’assaig clínic.

Abans d’incloure un medicament a l’arsenal terapèutic es fan moltes proves. També supera diversos filtres de permisos administratius. L’objectiu és assegurar-se que el medicament que s’obté és, com a mínim, igual d’eficaç que els que ja hi ha.

Cada medicament s’aprova per a ser utilitzat en condicions molt específiques: Un fàrmac és per a persones amb unes característiques concretes, amb un tipus de càncer concret, en un estadi determinat i en una situació clínica concreta. La indicació de per què serveix un medicament queda descrita a l’informe de posicionament terapèutic. Tot i això, com veurem més endavant, també es pot investigar si resulta eficaç en altres malalties.

Com funciona un assaig clínic

L’assaig clínic funciona per fases, que s’ordenen d’1 a 4. Comença quan un laboratori descobreix una nova mol·lècula que pensa que pot ser eficaç per una malaltia determinada. Cal destacar que de cada 5.000 mol·lècules que es descobreixen només 1 acabarà donant lloc a un medicament aprovat.

• Fase 1: Avaluació de la seguretat: Un cop el medicament s’ha provat en animals i s’ha comprovat que aconsegueix el seu objectiu, es prova amb un grup de voluntaris sans. És un grup petit, que no sol superar les 100 persones. Han de ser sans perquè si els seus efectes secundaris fóssin excessius, encara serien pitjor en persones malaltes. En aquest cas caldria suspendre l’assaig clínic. S’estudia la farmacodinàmica (què fa el medicament amb el cos) i la farmacocinètica (què fa el cos amb el medicament). I s’estableix la manera d’administrar-lo.
• Fase 2: Avaluació de l’eficàcia: Els participants ja tenen la malaltia que es vol tractar. La mostra es divideix en dos grups: Un grup prendrà el medicament que s’assaja i l’altre en prendrà un altre que té l’eficàcia demostrada i que es considera “el millor” dels disponibles fins aleshores. En aquest cas s’estableix l’eficàcia i la dosi que necessitarà cada pacient. Si el medicament nou és més eficaç que el vell, es pot avançar en l’assaig clínic.
• Fase 3: Confirmació: Es duu a terme amb grans mostres de pacients (més de 1.000) i en diversos centres sanitaris. S’aplica en les mateixes condicions en les que s’haurà d’administrar quan estigui aprovat. Permet detectar efectes secundaris que no s’havien descrit prèviament. Si aquesta fase va bé se’n sol·licita l’aprovació a les autoritats sanitàries.
• Fase 4: Revisió: Es realitza amb el medicament ja aprovat i comercialitzat, per veure si també és eficaç en altres malalties. Per exemple, si un medicament per a la leucèmia també és eficaç per al càncer de pàncrees. També se n’analitza l’eficàcia i la seguretat a llarg termini, per si alguns efectes secundaris poguéssin aparèixer amb el pas del temps. Igualment s’avalua si l’eficàcia i la seguretat es mantenen a la pràctica clínica habitual: podria ser que un medicament administrat al laboratori sota control estricte tingués una eficàcia de, per exemple, el 95%, però un cop es dóna als pacients que fan la seva vida, l’eficàcia baixés fins el 80%.

Com es fa l’aprovació? És irreversible?

Pel que fa a l’aprovació, en el nostre cas, primer es fa a través de l’Agència Europea del Medicament (EMA, per les seves sigles en anglès), després amb l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) i, finalment, és cada comunitat autònoma la que decideix si l’incorpora a la seva cartera o no.

Alguns fàrmacs són aprovats i utilitzats, i s’han de retirar després pels seus efectes adversos greus. És el cas de la talidomida, utilitzada entre els anys 1956 i 1963 com a calmant de les nàusees de l’embaràs però que es va relacionar amb malformacions als fetus.

En molts casos l’assaig clínic s’abandona a les fases 1 o 2 perquè té massa efectes secundaris, o perquè no és eficaç. La inversió que es fa per treure un nou medicament al mercat (comptant els que es perden i els que s’aproven) és, de mitjana, de 4.000 milions d’euros. Això explica, en part, per què els medicaments són tan cars. El preu es pot negociar, després de l’aprovació del fàrmac, amb la pròpia farmacèutica.

És necessari fer proves amb animals?

Ja hem dit que abans de començar l’assaig clínic en humans es fan proves amb animals. Tot i ser un tema controvertit, cal aclarir que és necessari fer-ho així. Si ens basem en la Teoria de l’Evolució, l’anatomia i el funcionament de l’organisme és molt semblant a totes les espècies: el que passa en un ratolí és molt probable que també passi en un humà.

Però amb un avantatge afegit: els ratolins es reprodueixen molt de pressa, en cicles de pocs mesos. Per tant, si un medicament ha de tenir efectes greus a la generació següent, es veu al cap de poc temps. En humans el cicle de reproducció és d’entre 20 i 30 anys: haurien nascut moltes persones amb aquests efectes greus abans que tinguéssim temps d’aturar-ne l’administració.

De tota manera, avui, la investigació es fa amb un control ètic molt estricte, en el qual s’exigeix que el patiment per als animals sigui el mínim imprescindible per fer avançar la investigació. També s’exigeix que aquests animals siguin tractats amb respecte i dignitat.

He de participar a un assaig clínic?

Tal vegada el seu oncòleg li hagi proposat entrar a un assaig clínic, per provar un medicament nou. Acceptar-ho o no es fa després d’un procés de presa de decisions, en el qual convé tenir molta informació. Les recomanacions bàsiques per poder decidir podrien ser aquestes:

1. Confii en el seu metge. Si li proposa aquest assaig clínic és perquè té raons fonamentades per pensar que a vostè li pot anar bé. Ja sigui per curar la malaltia, per reduir-ne els símptomes o per pal·liar els efectes secundaris del tractament.
2. Faci-li totes les preguntes necessàries. Sense preocupar-se per si són preguntes estranyes, o per si el metge no té temps per respondre-les. La informació és necessària per a prendre decisions. Per participar-hi vostè haurà de signar un consentiment informat, un document amb la informació sobre riscos i beneficis.
3. Asseguri’s que les seves expectatives s’ajusten a la realitat. No es pot garantir que el medicament funcioni. Pot ser que no tingui cap efecte, o que tingui efectes adversos. Però també pot ser que sigui eficaç per a vostè.
4. Valori prèviament si podrà participar del seguiment. Li poden demanar que vagi a l’hospital cada setmana, per la qual cosa cal disponibilitat. O pot haver de trucar a un telèfon si té un símptoma nou.
5. Parli’n amb la família o amb algun/a amic/ga. És més fàcil decidir si ho pot fer amb l’ajuda del seu entorn.
6. Posi’s vostè mateix/a per davant de tot. Encara que li diguin que farà una contribució a la ciència. Vostè té dret a prendre la seva decisió lliure de pressions.
7. Recordi que sempre és a temps d’abandonar l’estudi. Encara que no hagi acabat el periode, i sense haver de donar cap explicació.

En resum, l’assaig clínic és un dels principals motors d’avenç de la medicina, sempre que es faci amb garanties de seguretat i control.

Decidir participar a l’assaig clínic depèn del criteri mèdic i de la voluntat de les persones amb càncer.

Cal tenir clar que la seva eficàcia no està garantida. Però se’n pot beneficiar si el medicament funciona.

---

I vostè, ha participat en algun assaig clínic, o li ho han proposat? Si li ha agradat l’article, comenti’l i comparteixi’l!