A los pacientes con cáncer a veces se les propone participar en algún ensayo clínico, y la decisión no siempre es fácil. Pongamos la información sobre la mesa. El ensayo clínico es la principal vía de obtención de nuevos medicamentos, que serán más eficaces y/o más seguros que los que se quieren sustituir. Se hacen en centros hospitalarios y se financian con dinero de las mismas farmacéuticas que promueven estos medicamentos.
Para qué se hacen ensayos clínicos
Los ensayos clínicos son necesarios para hacer avanzar los tratamientos contra las enfermedades. La quimioterapia contra el cáncer, por ejemplo, ha mejorado mucho en los últimos años. Ahora es más eficaz (consigue sus objetivos en una mayor proporción de personas) y más segura (provoca menos efectos secundarios). Y lo mismo ocurre con los tratamientos de otras enfermedades.
Una de las grandes innovaciones en el tratamiento contra el cáncer es la inmunoterapia. Es necesario un artículo en este blog para explicar exactamente en qué consiste, pero básicamente se puede decir que permite actuar sobre el cáncer de manera más precisa y sin causar tantos daños. Y la investigación en esta terapia avanza gracias a la técnica del ensayo clínico.
Antes de incluir un medicamento en el arsenal terapéutico se hacen muchas pruebas. También supera varios filtros de permisos administrativos. El objetivo es asegurarse de que el medicamento que se obtiene es, al menos, igual de eficaz que los que ya hay.
Cada medicamento se aprueba para ser utilizado en condiciones muy específicas: Un fármaco es para personas con unas características concretas, con un tipo de cáncer concreto, en un estadio determinado y en una situación clínica concreta. La indicación de para qué sirve un medicamento queda descrita en el informe de posicionamiento terapéutico. Sin embargo, como veremos más adelante, también se puede investigar si resulta eficaz en otras enfermedades.
Cómo funciona un ensayo clínico
El ensayo clínico funciona por fases, que se ordenan de 1 a 4. Comienza cuando un laboratorio descubre una nueva molécula que piensa que puede ser eficaz para una enfermedad determinada. Cabe destacar que de cada 5.000 moléculas que se descubren sólo 1 acabará dando lugar a un medicamento aprobado.
- Fase 1: Evaluación de la seguridad: Una vez que el medicamento ha probado en animales y se ha comprobado que consigue su objetivo, se prueba con un grupo de voluntarios sanos. Es un grupo pequeño, que no suele superar las 100 personas. Deben ser sanos porque si sus efectos secundarios fueran excesivos, aunque serían peor en personas enfermas. En este caso habría que suspender el ensayo clínico. Se estudia la farmacodinámica (qué hace el medicamento con el cuerpo) y la farmacocinética (qué hace el cuerpo con el medicamento). Y se establece el modo de administrarlo.
- Fase 2: Evaluación de la eficacia: Los participantes ya tienen la enfermedad que se quiere tratar. La muestra se divide en dos grupos: Un grupo tomará el medicamento que se ensaya y el otro tomará otro que tiene la eficacia demostrada y que se considera «el mejor» de los disponibles hasta entonces. En este caso se establece la eficacia y la dosis que necesitará cada paciente. Si el medicamento nuevo es más eficaz que el viejo, se puede avanzar en el ensayo clínico.
- Fase 3: Confirmación: Se lleva a cabo con grandes muestras de pacientes (más de 1.000) y en varios centros sanitarios. Se aplica en las mismas condiciones en las que se deberá administrar cuando esté aprobado. Permite detectar efectos secundarios que no se habían descrito previamente. Si esta fase va bien se solicita la aprobación a las autoridades sanitarias.
- Fase 4: Revisión: Se realiza con el medicamento ya aprobado y comercializado, para ver si también es eficaz en otras enfermedades. Por ejemplo, si un medicamento para la leucemia también es eficaz para el cáncer de páncreas. También se analiza la eficacia y la seguridad a largo plazo, por si algunos efectos secundarios pudieran aparecer con el paso del tiempo. Igualmente se evalúa si la eficacia y la seguridad se mantienen en la práctica clínica habitual: podría ser que un medicamento administrado en el laboratorio bajo control estricto tuviera una eficacia de, por ejemplo, el 95%, pero una vez se da a los pacientes que hacen su vida, la eficacia bajara hasta el 80%.
¿Cómo se hace la aprobación? Es irreversible?
En nuestro caso, primero se hace a través de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), después con la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y, finalmente, es cada comunidad autónoma la que decide si la incorpora a su cartera o no.
Algunos fármacos son aprobados y utilizados, y deben retirarse después por sus efectos adversos graves. Es el caso de la talidomida, utilizada entre los años 1956 y 1963 como calmante de las náuseas del embarazo pero que se relacionó con malformaciones en los fetos.
En muchos casos el ensayo clínico se abandona en las fases 1 o 2 porque tiene demasiados efectos secundarios, o porque no es eficaz. La inversión que se hace para sacar un nuevo medicamento en el mercado (contando los que se pierden y los que aprueban) es, en promedio, de 4.000 millones de euros. Esto explica, en parte, por qué los medicamentos son tan caros. El precio se puede negociar, tras la aprobación del fármaco, con la propia farmacéutica.
¿Es necesario hacer pruebas con animales?
Ya hemos dicho que antes de comenzar en ensayo clínico en humanos se hacen pruebas con animales. A pesar de ser un tema controvertido, hay que aclarar que es necesario hacerlo así. Si nos basamos en la Teoría de la Evolución, la anatomía y el funcionamiento del organismo es muy similar en todas las especies: lo que pasa en un ratón es muy probable que también ocurra en un humano.
Pero con una ventaja añadida: los ratones se reproducen muy rápido, en ciclos de pocos meses. Por tanto, si un medicamento debe tener efectos graves en la generación siguiente, se ve al cabo de poco tiempo. En humanos el ciclo de reproducción es de entre 20 y 30 años: habrían nacido muchas personas con estos efectos graves antes de que tuviéramos tiempo de detener su administración.
De todos modos, hoy, la investigación se hace con un control ético muy estricto, en el que se exige que el sufrimiento para los animales sea el mínimo imprescindible para hacer avanzar la investigación. También se exige que estos animales sean tratados con respeto y dignidad.
¿Debo participar en un ensayo clínico?
Tal vez su oncólogo le haya propuesto entrar en un ensayo clínico, para probar un medicamento nuevo. Aceptarlo o no se hace después de un proceso de toma de decisiones, en el que conviene tener mucha información. Las recomendaciones básicas para poder decidir podrían ser estas:
- Confíe en su médico. Si le propone este ensayo clínico es porque tiene razones fundadas para pensar que a usted le puede ir bien. Ya sea para curar la enfermedad, para reducir los síntomas o para paliar los efectos secundarios del tratamiento.
- Hágale todas las preguntas necesarias. Sin preocuparse por si son preguntas extrañas, o por si el médico no tiene tiempo para responderlas. La información es necesaria para tomar decisiones. Para participar usted deberá firmar un consentimiento informado, un documento con la información sobre riesgos y beneficios.
- Asegúrese de que sus expectativas se ajustan a la realidad. No se puede garantizar que el medicamento funcione. Puede que no tenga ningún efecto, o que tenga efectos adversos. Pero también puede que sea eficaz para usted.
- Valore previamente si podrá participar del seguimiento. Le pueden pedir que vaya al hospital cada semana, por lo que debe haber disponibilidad. O puede tener que llamar a un teléfono si tiene un síntoma nuevo.
- Hable de ello con su familia o con un/a amigo/a. Es más fácil decidir si lo puede hacer con la ayuda de su entorno.
- Póngase usted mismo/a por delante de todo. Aunque le digan que hará una contribución a la ciencia. Usted tiene derecho a tomar su decisión libre de presiones.
- Recuerde que siempre está a tiempo de abandonar el estudio. Aunque no haya terminado el periodo, y sin tener que dar ninguna explicación.
En resumen, el ensayo clínico es uno de los principales motores de avance de la medicina, siempre que se haga con garantías de seguridad y control.
Decidir participar en el ensayo clínico depende del criterio médico y de la voluntad de las personas con cáncer.
Hay que tener claro que su eficacia no está garantizada. Pero se puede beneficiar si el medicamento funciona.
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